前言

肿瘤是当前14岁以下儿童除了“意外伤害”以外的首位致死性疾病，而儿童白血病占儿童恶性肿瘤的1/3，近半个世纪来，特别是近30年来，随着生命科学基础和临床研究的快速进展，儿童白血病的长期(5年以上)无病生存率有了举世瞩目的提高，成为恶性肿瘤发病原理研究和疗效突破的亮点。特别是儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)在欧美发达国家5年以上总生存率(5-yr OS)已达90%以上，我国的儿童血液/肿瘤学界瞄准国际先进水平，结合国情努力拼搏使我国儿童ALL 5-yr OS也达到70%～80%。

上海儿童医学中心血液/肿瘤科的前身是上海新华医院儿童血液科，早在20世纪70年代初，在谢竞雄教授(王振义院士的夫人)的领衔下，建制独立的专业学科，经过三代同道的努力，1973年起创建我国白血病以“化疗方案”为基础的规范化治疗，开创中国儿童白血病联合化疗的先河。20世纪70年代末率先开展免疫分型;20世纪80年代进行形态学、免疫学、细胞遗传学(MIC)分型并以此为基础的危险度分型及分层治疗，在国内起了领头羊的作用，ALL-XH-88方案在全国推广应用，受中华医学会儿科分会血液学组委托三次起草儿童ALL诊疗建议(1999;2006)和急性髓细胞白血病(AML)诊疗建议(2006)(儿童白血病诊治的指导性文件)。21世纪初又紧跟国际先进理念，以微量残留病(MRD)为客观依据以及药代动力学药效学为指导的个体化治疗，使儿童ALL的5年总生存率达到80%。2005年，根据国情再次修订SCMC-ALL-2005方案，获得高效廉价的理想效果，引起当时卫生部部长陈竺院士的高度关注，该临床路径在国家医疗改革、儿童大病保障机制的儿童白血病“新农合”制度中应用。至今全国已有30 000余例基层的儿童白血病患儿受益，颇受国际社会和学术界的关注。

40年来，作为国家重点学科培养了大批来自全国各地儿童血液/肿瘤科医师，临床医学促进基础研究的发展，基础研究的成果又推进临床医学的进展，推动教学事业和人才队伍的培养。2013年6月创建卫生部儿童血液/肿瘤重点实验室，该学科在儿童白血病领域，从基础理论到临床实践和实验研究，取得大量的成果，共承担10余项国家自然科学基金项目，积累了大量科学数据和成果。该《儿童白血病》专著，除了反映白血病的研究历史，重点介绍国内外的最新进展，其中有大量的本学科临床实践和与临床密切相关的基础研究数据和资料。本书还揭示新近发现的儿童白血病危险因素(ph like ALL、早期前T ALL、ETP等);介绍了作者所在团队新近发表在Nature Medicine的PRPS1基因突变是导致儿童ALL在用6-MP、MTX维持治疗期间因对6-MP耐药引起复发，以及白血病发病和复发机制的新进展。此外，本书还介绍了新近起步研究应用的细胞治疗、免疫治疗［诸如NK治疗以及嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(chimeric antigen receptor-engineered T cell therapy，CAR-T)］、靶向治疗等新动向，这些新知识无疑为本书增添了光彩。此外，本书还包含外围学科的内容，其中有营养学、心理学、镇痛和临终关怀、社会关怀以及我国儿童白血病社会经济保障机制建立的全过程和现状等。

因此，该书是一部能反映“儿童白血病”知识的全方位的专著，适合医学生、研究生、专科医师、血液/肿瘤临床和基础研究工作者参阅，也会引起患者及其家属和社会广泛兴趣。

因本书内容广泛深入，编写过程中难免有少许谬误或遗漏，恳切希望广大读者在阅读过程中不吝赐教，欢迎发送邮件至邮箱renweifuer@pmph.com，或扫描封底二维码，关注“人卫儿科”，对我们的工作予以批评指正，以期再版修订时进一步完善，更好地为大家服务。

2017年3月