前言

在新科技革命创新浪潮的推动下，“研究型医院”这一医院创新性发展的战略规划应运而生，其建设基础是研究型学科，关键是研究型人才。为配合研究型科室和研究型医师建设工作，我们编写此书，旨在培养临床医师的职业敏感性，促使其遵循医学科学规律，注重总结、提炼、发现临床研究问题，积极开展科学研究，提高诊疗水平，促进其在临床工作中以研究者的姿态投入临床实践。

临床科研水平的提高重点在于科研思路、研究设计、正确分析、合理解释等方面的知识与技能水平的提高。与之相呼应，本书采用“案例引入—案例解析—统计实践—结果解释—研究结论—论文报告”的思路撰写。各章均以近年国际顶尖杂志上发表的临床研究案例导入，解析其研究思路、研究设计、研究方法与主要结果。首先使读者对案例所涉及的临床研究类型形成整体认识。结合案例，详细介绍对应研究类型下的统计设计方法、统计分析方法及统计结果，包括研究对象的选择、统计设计的要点、样本量估算方法与PASS软件实现过程、统计方法及其应用注意事项、统计结果的解释等。部分案例还将剖析其统计学分析方法的缺陷。帮助读者了解如何合理选用、正确实施统计学方法，科学解释研究结果，得到研究结论。在各章最后，介绍国际上公认的对应研究类型的论文报告规范，使读者能够规范合理、科学准确地报告研究成果，增强与国内外同行的交流。

本书从内容上涵盖了观察性研究、实验性研究、基于文献的研究等所有临床研究类型，以及比较效果研究、生物标记物驱动的临床研究等新兴研究类型。第一章为绪论，介绍临床研究的类型、步骤，新兴医学研究理念，以及常用统计软件。第二章为病例报告及病例系列研究，围绕案例分别介绍两类研究的设计、实施要点，及其论文报告规范——CARE。第三章至第五章为传统的观察性研究，分别介绍横断面研究、队列研究、病例报告研究，及其论文报告规范——STROBE。第六章为比较效果研究，在介绍比较效果研究基本概念的基础上，围绕案例介绍研究设计与统计分析方法，以及好的比较效果研究的评价标准——GRACE清单。第七章和第八章为传统的实验性研究，分别介绍随机对照临床试验、非随机对照临床试验，及其论文报告规范——CONSORT、TREND。第九章为诊断试验，介绍含金标准、不含金标准等不同情况下的诊断试验设计、分析要点，及其论文报告规范——STARD。第十章为meta分析，在介绍基本概念与步骤的基础上，围绕案例分别介绍基于RCT的meta分析、基于诊断试验的meta分析、剂量效应关系的meta分析和网络meta分析。第十一章和第十二章为一些新兴的临床研究类型，其中第十一章为生物标记物驱动的临床研究，包括富集设计、篮式设计、伞式设计；第十二章为临床医学研究中的信息平台及应用，在介绍临床医学研究常见信息平台的基础上，围绕案例分别介绍如何利用医疗信息系统、如何利用生物样本库、如何利用临床随访资料数据库开展临床研究。需要说明的是，除个别案例外，本书选择的临床案例均为在国际顶尖杂志上发表的文献，读者通过PubMed可免费获得原文。

本书注重解决临床研究设计与实践中的具体问题，既可作为研究型医师的培训教材，也可供从事临床医学科研的相关人员、医学院校师生，及医药企业临床研究相关人员等作为参考书或工具书使用。

由于编者的能力水平和认识有限，不可避免地存在不足和缺陷，望广大读者提出宝贵的意见和建议。

孙颖浩　贺　佳

2017年5月