丹溪由儒而医，认真钻研《内经》《难经》诸书，深得经典之要旨。在《丹溪心法》所载医论中，首先阐述了“不治已病治未病”的学术思想，“与其救疗于有疾之后，不若摄养于无疾之先，盖疾成而后药者，徒劳而已。是故已病而不治，所以为医家之法，未病而先治，所以明摄生之理。夫如是则思患而预防之者，何患之有哉？此圣人不治已病治未病之意也。”认为“昔黄帝与天师难疑答问之书，未曾不以摄养为先”，“谆谆然以养身为急务者，意欲治未然之病，无使至于已病难图也。”寥寥数语，对《内经》的预防医学的思想作了很好的发挥。在疾病的治疗上，丹溪强调“治病必求于本”，指出“将以施其疗疾之法，当以穷其受病之源。……穷此而疗之，厥疾弗瘳者鲜矣。”“诚能穷源疗疾，各得其法，万举万全之功，可坐而致也。”审证求因，辨病求源，乃辨证论治的一大法则，“若病之有本，变化无穷，苟非必求其本而治之，欲去深感之患，不可得也。”丹溪临证强调治病求本，不但在本书开篇作了“治病必求于本”的专题阐述，同时将其贯穿于整个杂病的治疗中，如对痰病的治疗，他针对临床“大凡治痰利药过多，致脾气虚，则痰易生而多”的弊病，提出“治痰法，实脾土，燥脾湿，是治其本也。”脾健而湿运，痰无以生也。

丹溪的防病治病观，对现今临床仍有积极的指导意义。