抗癌药物主要用于防止癌细胞的增殖以及肿瘤的转移和复发。

手术疗法和放射线疗法是针对局限性肿瘤进行治疗，而化学疗法可以在更广的范围内奏效。特别是对血液和淋巴的恶性肿瘤，化疗可以发挥更大的作用。

化学疗法有时也会用于手术前缩小肿瘤体积。同样，在重粒子线治疗中，根据癌症病种和患者情况，有时也会推荐事先进行化疗。

化疗是针对增殖活跃的癌细胞进行的治疗，因此也会影响到除癌细胞以外的其他增殖活跃的细胞，如皮肤、肠道、骨髓、毛囊的细胞等，这些组织和器官依靠细胞分裂增殖以维持功能，这就是副作用的产生。脱发可以说是一种典型的副作用，而呕吐、食欲低下、腹泻、手脚麻木等对日常生活造成影响的症状会让患者更加难以忍受。

有患者说“本来是为了不死才吃的抗癌药，结果比死还难受”，但最近也有些能缓和上述症状的药物已经被开发出来了。有些患者因副作用过于痛苦而拒绝化疗，可见化疗的副作用问题确实比较严重。

最近，新型“癌症免疫疗法”受到越来越多的关注。癌细胞具有逃避免疫细胞攻击的能力，为了抑制这种免疫逃逸而开发出来的药物就是“免疫检查点抑制剂”。这种药物的代表是“Opdivo”（中国商品名：欧狄沃，译者注），这种药不是直接攻击癌细胞，而是具有促进活化免疫细胞能力、让免疫细胞去攻击癌细胞的功能。“Opdivo”首先被认可用于皮肤癌的恶性黑色素瘤的治疗，后来又扩大到非小细胞肺癌的保险适用范围。虽然不是对所有肺癌患者都有效果，但是公开数据显示，通过服用“Opdivo”使得肿瘤缩小的情况占到整体的20%。然而，虽然这种药具有划时代的效果，但是药价极高，标准使用方法下每年药费将达到约3 500万日元。这对医疗保险财政造成较大压力，因此日本政府于2016年年末紧急决定下调价格，从2017年2月起“Opdivo”的官方价格（药价）降到了原来的一半。

根据生产销售“Opdivo”的制药公司统计数据显示，从2014年该药通过批准至2016年4月为止，使用该药的患者共有5 976人。其中2 865位患者出现了某些副作用，763人出现了非常严重的副作用，可见这种药也不完全是和副作用无缘。但是，这种药能被开发出来、且被纳入公共医疗保险适用范围，这本身就是一大进步。

另一种已经开始进行临床试验的提高免疫力的疗法是“肽疫苗疗法”。这种疗法是将癌细胞表面的蛋白质片段（肽）作为癌症疫苗，再经由皮下注射，以提高免疫力和防止癌症复发。在早期肺癌的治疗上，先通过手术切除、再用抗癌药进行化疗后，然后实施这种癌症肽疫苗治疗。治疗结果如何，要待两年后临床试验结束时才能揭晓。