当前儿科临床药理学科发展还属新生事物，儿童药物研究、儿科药物临床试验和评价与成人比都相对滞后，全球如此。可能有如下几个原因:

儿童生长发育的独特性决定了儿童用药的特殊性，儿童的选药、用药剂量、剂型、途径、疗程等都与成人不同;就是对同一药物，其反应、疗效、不良反应、药代/药效动力学参数等也与成人有明显的差别，所以儿童用药比成人更复杂、更具风险性。

尽量减少采血量(国际通行儿童受试者1次抽血不能大于总血容量的1%，4周内不能大于3%，总血容量按80～90ml/kg计)和寻求适当的、微量或极微量的检测方法(如液相色谱法、质谱法)或测定尿液、唾液等样本;静脉穿刺时使用局部麻醉药，多次抽血时使用留置针;侵入性检查治疗由有经验的人员实施;在进行任何1项检查之前，研究者都应该用适合其年龄的诚实而非恐吓性的语言予以解释说明;尽量避免任何能引起儿童羞耻感的程序如脱光衣服进行检查;尽量避免儿童与家长或熟悉的照顾者之间的分离等。儿童临床试验伦理审查中关注的试验风险最小化和痛苦最小化主要通过审查研究方案的设计与实施中是否采取了相应具体措施来保证这两点的实现。

长期以来，儿童利益高于科学与社会，人们普遍认为儿童不作为新药临床试验的受试者是对儿童的保护，因此政策和法规限制了儿童参与临床试验;长期以来儿童专用药品匮乏，儿童应用成人药品已司空见惯，导致给药剂量不准确、疗效不明确、不良反应增加等;这可能是造成儿童用药安全隐患的根本原因。近几年来国际主流社会开始认为，没有进行儿童临床试验的新药用于儿童身上是不符合道德和伦理的，因此伦理观念发生了颠覆性改变，这将大大推动儿童药物研发和临床试验。但比成人更难的是，临床试验伦理审查必须保证儿童试验的风险最小化和痛苦最小化。

在成人药品市场，制药行业是投资大、风险大、回报也大;但儿童药品市场则不然。儿童年龄跨度虽只有十几年，但数个生长发育阶段十分明显;虽然用药品种与用量比成人少和小，但药品的剂型、规格和口味等要求精细、工艺复杂;所以儿童药品的研发是投入大、周期长、风险大、利润小。如果没有政府倾斜政策和经济激励，现实中的药企大都愿意生产相对简单、回报快而利润丰厚的成人药品市场，而一般不会积极投入儿童药品市场。

儿童是特殊的弱势群体，药物临床试验和药物研究需要取血等侵入性干预，这些程序就很难被患儿和家长接受。即使设计完好的临床试验或科研项目，常会因受试者招募困难、知情同意签署困难、实际运作困难等，有时难以进行和完成。加之实验设计也相对不容易，要求更加精密、微量、快捷的实验室方法学等，故实施起来比成人难度大得多。

国家政策至关重要，目前儿童基本药物、儿童药物研究、儿童新药临床试验、儿童安全合理用药等还有待国家具体政策的出台与实施。我国医疗卫生体系和医疗保险制度还需逐步完善，很多儿童用药均为自费，患儿家庭负担沉重，很多患儿还不能得到最有效而安全的药物治疗。儿科临床药理学家在科学研究和临床实践上起的作用十分关键，然而当前儿科临床药理学家十分匮乏，医学教学体制中缺乏临床药理学课程，跨专业招收研究生还不很顺畅等;儿科医师临床工作繁忙，没有时间及时更新药理学知识;儿童药物流行病学、药物经济学及循证医学等研究还很少等。期待出台儿童安全合理用药的国家政策和法规，加快医疗改革步伐，迫切需要加强儿科临床药理学科队伍的培养。