治疗药物监测(therapeutic drug monitoring，TDM)是20世纪药物治疗学的重大进展之一，形成了临床医学领域一门新的分支，属于医学药学等新技术新知识结合的交叉学科。TDM的开展，从根本上改变了人们对合理用药、个体化用药的认识，个体化医学、个体化治疗的概念迅猛冲击了临床重诊断轻治疗的传统，也冲击了医师单凭经验和公式化治疗疾病的传统模式。由于新型诊断仪器的应用，不少疾病诊断的准确性比从前大大提高，一旦诊断明确，合理用药的地位就明显上升;随着疾病谱的变化和人们对治愈期望值的增加，合理用药的难度也愈来愈大，对临床医师提出了更高的要求，许多医师已经迫切感到掌握临床药理知识的必要性。例如如果不了解生物利用度、表观分布容积、清除率这些概念，就无法解释由于剂型差异、肝肾功能异常等所带来的药代/药效学改变;如果不了解药代/药效动力学理论，就不知道什么是稳态有效血药浓度、为什么必须经过5个半衰期后方可评价药物疗效等。TDM核心在于个体化用药，是指导临床提高疗效、减少不良反应、提高生活质量的有效途径。西欧、北美等发达国家在20世纪60年代领先开展了TDM，1988年召开了第一届国际治疗药物监测大会，并在1995年成立国际治疗药物监测和临床毒理学会(international association of the therapeutic drug monitoring and clinical toxicology，IATDMCT)，引领全球药物个体化治疗，拥有10个下属分会，拥有权威的《Therapeutic Drug Monitoring》杂志，每两年主办1次国际大会，至今已经举办13届，在这个交叉学科领域不断出现令人振奋的新进展，推动临床合理用药和个体化医学的迅速发展。儿童是TDM重点人群，TDM是儿科药学和儿科临床药理学的重点内容之一。国内1978年开始儿科TDM合理用药研究，30余年来经儿科医师和药师们的不断探索与实践，在分析技术、质量控制、工作流程、药物种数及相关研究等方面都有很大拓展，积累了丰富的实验方法学和临床经验，为儿童个体化用药提供更多的有意义的临床服务。目前全国三甲医院儿科和专科儿童医院都具备一定的科研基础和条件，基本都能够开展常规TDM，指导个体化治疗方案的制订和调整。但全国水平还不平衡，需要强调保证测值的准确、标准的室间质量控制、完整规范的报告解释和建议等; TDM的应用要适当(不过度也无不及)，掌握正确的监测指征，学会分析个体的有效血药浓度，坚持细心的临床观察等;以及TDM实验室的正规完善、TDM队伍的编制和培训等。

近年来儿科TDM受到前所未有的重视，国际TDMCT学术大会和国际临床药理学术大会都增设儿童专场，其临床意义深远。儿科药物临床科研比较困难，若能结合TDM领域不断出现的新理论、新技术和研究成果，就会变得容易和可行。如①群体药代动力学(population pharmacokinetics，PPK)研究方兴未艾。PPK亦称定量药理学(pharmacometrics)，是研究PK群体参数的原理、计算方法和应用的一门新兴学科。合理用药就是个体化用药，个体化用药需要个体化药代学参数;长期以来，获得药代动力学参数的经典方法需要取血8～13次，这在成人没有问题，但儿童是无法接受的。PPK的最大优点正是能减少患者的取血频次，只用一两个点的测定值即可，再用NONMEM或USCPACK专业软件即可完成;将PPK结合Bayesian回馈法可以预测患者的血药浓度，加速优化药物个体化治疗。故美国FDA和欧洲药物评审组织(the European agency for the evaluation of medicinal products，EMEA)倡导将PPK引入儿童药物临床试验中;美国FDA已同意对婴儿和肿瘤患者采用NONMEM做PPK，大力开展儿童新药PK评价。近几年国际上研究儿童药物PPK的论著在逐渐增加，但还是有限;我国也在努力开展儿童药物PPK研究，已建立儿童PPK模型的药物有抗癫痫药物(苯巴比妥、苯妥英钠、氯硝西泮、卡马西平、丙戊酸钠、拉莫三嗪、左乙拉西坦)、抗生素(庆大霉素、万古霉素)、抗肿瘤药物(氟尿嘧啶、甲氨蝶呤)、免疫抑制剂(环孢素、他克莫司)、茶碱等。②药代/药效联合模式(pharmacokinetics/pharmacodynamics，PK/PD)研究也是TDM领域的新热点之一。PK/PD药代与药效同时研究比单纯PPK研究更具临床意义，目前国内仅有2篇报道。③药代/药效/药物遗传学(pharmacokinetics/pharmacodynamics/genetics，PPK/PD/PG)研究对于个体化药物治疗更有指导和预测作用，将是未来临床TDM发展的大方向，但目前国内研究得更少。我们要创造条件努力探索，大力开展TDM-PPK-PK/PD-PK/PD/PG以及药物相互作用等研究，结合药物基因组学和基因芯片等先进技术，更加优化个体化药物治疗方案;这是我们今后要努力的工作方向。当然，开展儿童PPK、PK/PD、PK/PD/PG系列研究需要有坚实的TDM基础、临床药理学知识、专业软件和大量病源，所以整合资源有计划地开展多中心研究更有成效。