第一节 中药药效学概述
中药药效学是中药药理学的重要组成部分，是临床防病治病的关键，亦是中药药理学的重要研究内容之一。中药药效学是指以中医药理论为指导，针对中药的功效主治，应用现代科学技术研究中药对机体的药理作用及作用机制，以及产生药效的主要物质基础，阐明中药防治疾病原理的科学。
一、中药药效学概念和研究内容
1.概念 中药药效学是研究中药对生物体的作用、效应、药效物质基础及作用机制的科学，即研究中药对机体防治效应、物质基础及作用规律和原理的科学，借以指导临床科学合理用药、或发现和创制中药新药。
2.研究内容
（1）中药药效研究 中药药效研究包括两个方面：①针对中药传统功效和主治，应用现代药理学方法和相关的现代科技手段，研究与中药功效密切相关的药理效应和作用机制，阐释中药功效的药理学内涵。如麻黄发汗解表功效的药理学内涵为麻黄具有发汗、抗病原微生物、抗炎等药理作用；丹参活血化瘀功效的药理学内涵为丹参具有改善血液流变学、抗血栓、改善微循环、抗心脑缺血等药理作用。②与中药传统功效不相关的新的药理作用的发现，拓展中药新的临床适应证和新用途。如山楂改善血液流变学、调血脂、抗心肌缺血等药理作用；枳实（青皮）静脉给药具有升高血压的药理作用等。
（2）中药药效物质基础研究 中药不同于西药和天然药，单味中药中含有多种活性成分，产生某种药理作用的物质基础亦是中药药效学的主要研究内容。中药药效物质基础研究指采用系统分离结合药效、中药血清药物化学、中药配体药物化学、药效组分指纹图谱、生物活性筛选及比较药理学等技术和方法，明确中药产生某种药理作用的物质基础。如解表药具有发汗作用的主要药效物质基础是挥发性成分；人参提高机体免疫作用的主要药效物质基础是皂苷类和多糖类成分；附子抗休克作用的主要物质基础是生物碱类成分。目前中药药效物质基础研究仍然存在诸多难点和薄弱环节，尤其是动物类和矿物类中药的药效物质基础研究还十分欠缺。
（3）中药作用机制研究 中药作用机制研究是指应用现代药理学、分子生物学等多学科研究技术和方法，阐释其发挥某种药理作用的靶点、作用过程或作用原理。由于中药药效物质基础往往不是单一成分，因此中药作用机制多表现出多靶点、多途径、多环节，具有“微效整合，系统涌现”的特点。如三七的止血作用机制包括收缩局部血管、增加PLT数量和改善其功能、促进凝血酶生成、促进纤维蛋白生成、抑制纤维蛋白溶解等多个环节。但也有部分中药的作用机制比较单一，如青蒿的抗疟作用主要与破坏疟原虫的膜结构和抑制疟原虫PfATP6酶有关。
二、中药药效学的研究意义
1.指导临床合理用药 中药药效学研究结果可直接指导临床合理用药，提高临床用药的针对性和有效性。如麻黄具有发汗作用，其主要药效物质基础是挥发性成分，且具有兴奋中枢的作用，因此临床可用于治疗风寒感冒，但用药时不能久煎，且失眠患者当慎用；钩藤具有镇静、降血压等药理作用，主要物质基础是钩藤碱，但钩藤碱水溶性较差，且不稳定，因此为提高临床疗效，可先用少量黄酒浸泡后再后下；黄连具有良好的降血糖作用，作用机制与胰岛素释放无关，但具有胰岛素增敏作用，因此临床并不适用于1型糖尿病，但对于2型糖尿病胰岛素抵抗者则较为适合。
2.评价和创制中药新药 “安全、有效、稳定、可控”是药物的基本特征和要求。中药药效学的研究可以回答一个中药新药有没有效，为什么有效。从一个中药新药的诞生过程来看，中药药效学是其必不可少的部分。前期新药发现和筛选，中药药效学研究是保证中药是否具有疗效、是否值得深入开发研究的关键，也是配合确定最佳制剂工艺不可或缺的部分；筛选确定的创新中药新药，是否能够由临床前阶段进入临床研究，中药药效学的系统评价是其关键决定因素之一。此外，中药药效学的评价研究可为确定和优化临床适应证、确定临床研究给药剂量及使用注意事项等提供必要的参考，也可为中药新药安全性的剂量设置及评价周期等提供参考。
3.阐明中医药基本理论 中医药理论是中医的特色和优势所在，但其科学内涵阐释较为薄弱，是限制中医药传承精华、守正创新的瓶颈。中药药效学研究对于阐明中医药基本理论，促进中医药理论发展具有重要意义。如中医的“扶正”理论，现代研究认为与神经-内分泌-免疫调控网络及脱氧核糖核酸（deoxyribonucleic acid，DNA）、蛋白质等物质合成有关；中药的“配伍”理论与西医学的“联合用药”具有近似的理念；中药药性中的“四气”（寒热温凉）与中枢神经系统、自主神经系统、内分泌系统和能量代谢等有关。
4.促进中西医学融合发展 中西医学都是祖国医学大家庭的一员，为人类健康事业做出了巨大贡献。但由于中西医学产生的条件、历史背景和文化等有别，其理论无法一一对应，限制了中西医学的融合发展。中药药效学研究是中医与西医融合的重要桥梁，对促进中西医学的相互交流、相互提高及融合发展具有重要意义。中西医学不是相互矛盾对立的，而是有机统一的。如对循环系统的认识，西医学着眼于血液流动的动力，分为体循环和肺循环，而中医着眼于血液是否含氧，包括“百脉朝肺”和“肺朝百脉”；又如西医用药中联合用药的“协同增效”关系与中药配伍的“相须或相使”配伍关系类似。