我国在肿瘤的防治上有不同于世界其他国家的优势，中西医结合、中西医并举是其特点。据《中国药学年鉴》及《中国新药杂志》记载，目前每年约有100多种中药新药获得批准文号，成为正规合法的新药投放市场。我国是天然药物大国，并有使用中医中药的悠久历史，在从中药材提取抗肿瘤活性成分，以及利用中医理论研制抗肿瘤中药复方方面有非常丰富的经验。临床上恶性肿瘤中成药的使用很普遍，抗癌中成药在中医肿瘤临床中占有重要地位，它具有中医药治疗肿瘤的一些优点，如注重整体、攻补兼施、副作用小，患者容易接受，对减轻临床症状及控制肿瘤发挥了良好的作用，同时还有用量小、疗效稳定、服用简单、携带方便等优点。目前，几十种中成药的问世极大地丰富了治疗肿瘤疾病的方法和手段。

历史上有些新药因为在广泛使用前对其安全性和有效性的认识不足，致使很多人受到了无法挽回的损害乃至失去了生命。在新药发展中所经历的沉痛教训，使人们逐步认识到在一个新药上市前，必须经过科学规范的药品临床试验，以充分证明其安全性和有效性，这对保障人民生命健康是至关重要的。开展肿瘤中药新药临床试验为肿瘤中成药的合理及广泛使用提供了可能。近年来，肿瘤发病率逐年上升，已经成为我国的第一大疾病种类，由于早期发现十分困难，中晚期尚无有效的治疗方法，我国的防癌形势相当严峻，不仅消耗大量的医疗资源，而且造成严重的经济负担和社会问题。肿瘤中药新药的研发是中药新药研发中的热点。我国政府出台了一系列倾斜性政策促进中药现代化、产业化，肿瘤中药新药研究所投入的人才、技术和资金不断加强，也是国家“十一五”和“十二五”期间科技项目重点资助方向。这些因素将推动肿瘤中药新药的研发，未来抗肿瘤中成药可能成为抗肿瘤药物市场的主角。肿瘤中药新药临床试验和疗效评价是新药研发中的核心部分，所涉及的内容相当广泛。在《恶性肿瘤中医诊疗指南》一书中编写此章的目的是为临床医师在今后的工作中更好地参与肿瘤中药新药研发提供一些参考和思路。