中医肿瘤临床规范化的建立是提高中医肿瘤临床整体水平的关键，也是中医肿瘤临床研究与国际接轨的关键。20世纪80年代以来，医学临床实践由经验医学模式向循证医学模式转变，传统的中医肿瘤诊断要与现代医学的诊断相衔接、辨证分型的量化和统一、临床病证诊断的标准化与疗效评定的规范化的完善，就需要引入循证医学的研究方法指导和规范恶性肿瘤的中医诊治和科研，以系统评估技术对中医药治疗肿瘤的作用与疗效作出客观、公正的评价，才能推动其获得更快的发展。林洪生依据循证医学的原理，提出了制订规范化治疗方案的设想，并阐明了制订规范化治疗方案的关键环节。著名中医肿瘤专家郁仁存也认为中医肿瘤规范化治疗方案或临床指南是为中医治疗肿瘤提供一套系统的、成熟的治疗策略 ^[76，77]，它可以帮助医师和病人作出有关治疗的决定，在临床实践中为有序诊疗奠定良好的基础，使治疗获得更好的效果和减少费用。

近年来，中医肿瘤的科研工作者特别重视客观的、大样本的、设计合理的、前瞻性的临床研究证据，在这一方面做了大量的工作，取得了一定的疗效。如中国中医科学院广安门医院承担的“十五”国家科技攻关项目“提高肺癌中位生存期治疗方案的研究”，通过多中心、大样本、随机、部分双盲的研究方案，共入组中晚期非小细胞肺癌（NSCLC）587例，研究结果提示扶正培本为主的中药可延长NSCLC Ⅲ～Ⅳ期患者的生存期和提高生存质量 ^[78]；广州中医药大学承担的由6家医院进行的Ⅲ～Ⅳ期的NSCLC前瞻性、多中心、随机、对照临床研究提示，中西医结合提高生存期的疗效最佳 ^[18]。这些研究均为验证中医治疗肿瘤的疗效提供了可靠的循证医学证据。

循证医学与中医辨证论治有诸多内在的一致性，它们都来源于实践，又应用于实践。循证医学要求用现有最好的证据来指导临床实践，为每个患者做出最佳的治疗选择，而中医学的整体观念和辨证论治正是这种最佳方案的实施和应用。学者们在继续进行循证医学相关临床试验的同时，越来越多的考虑到如何将循证医学与中医药治疗疾病的理念有机地结合在一起。如由中国中医科学院广安门医院肿瘤科牵头，组织多家医院共同参与的“十一五”科技支撑计划，以队列研究的模式替代随机对照试验（RCT）临床试验模式，是全面、准确反映临床上中医药治疗现状，为中医药肿瘤学提供循证依据和方法学较好的尝试。

多年来的临床实践证明，中药在对肿瘤的细胞毒作用方面较弱，因此中医药治疗恶性肿瘤常易与西医疗法联合使用。目前，中西医结合综合治疗的常用方法有以下几种。

手术是治疗肿瘤的重要手段，然而，手术治疗肿瘤存在着诸多问题，如围手术期的机体护理、术后并发症等。中药配合手术治疗的目的是改善患者的免疫功能和全身状态、提高手术成功率、减少术后并发症、预防和减少肿瘤复发转移，以期达到改善生活质量和延长生存期的作用。如胡冬菊等 ^[79]研究发现，益气养精中药有助于乳腺癌患者术后体液免疫功能和细胞免疫功能的恢复。陈立武等 ^[80]通过临床观察发现，复方中药在肝癌Ⅲ期围手术期中应用能明显改善免疫功能、降低复发率及提高累计生存率。

放射治疗是恶性肿瘤最常用的治疗方法之一，临床上大部分肿瘤患者都要接受放射治疗。但由于放射线在杀伤肿瘤细胞的同时又不可避免地损伤周围组织和正常细胞，引起机体一系列全身及局部的毒副反应，如骨髓抑制、放射性炎症、放射性口鼻干燥症、消化道反应等。中医药配合放射治疗，不仅可以起到减毒增效的作用，还可以提高患者的耐受力和生活质量，从而增强患者的免疫功能，减少肿瘤复发和转移的机会，以延长患者的生存期。蔡红兵等 ^[81]将92例需要接受放疗的NSCLC患者随机分为综合治疗组50例和单纯放疗组42例，结果综合治疗组（放疗期间予以益气养阴中药口服）与单纯放疗组比较，急性放射性肺炎、放射性食管炎、半年内复发转移及恶心呕吐、体重减轻、白细胞降低等毒副反应的发生率均降低，患者生存质量评分提高。

化学药物治疗恶性肿瘤是行之有效的抗肿瘤方法之一，尤其适用于中晚期肿瘤患者。但化疗对各系统产生的严重副反应给患者带来很大痛苦。这些副反应主要包括骨髓造血功能抑制、消化道反应、免疫功能低下、肝肾功能损害、静脉炎及神经毒性等。中医药与化疗配合应用主要也体现在增效减毒作用方面。如张长富等 ^[82]通过生白汤（石韦、黄芪、地榆、党参、白术、补骨脂、三七粉等）与对照Ⅰ组（利血生、维生素、鲨肝醇）及对照Ⅱ组G-CSF（里亚尔）观察比较，其疗效较对照Ⅰ组更好（P < 0.01），与细胞因子G-CSF（里亚尔）或G-CSF［非格司亭（惠尔血）］疗效接近，治疗组在改善患者生活质量及免疫功能方面具有明显优势。

分子靶向治疗是针对可能导致细胞癌变的环节，如细胞信号传导通路、原癌基因和抑癌基因、细胞因子及受体、肿瘤血管形成、自杀基因等，从分子水平来逆转这种恶性生物学行为，从而抑制肿瘤细胞生长，甚至使其完全消退的一种全新的生物治疗模式。分子靶向药物的优点是肿瘤部位药物浓度较高，存留时间长，对特定的肿瘤细胞杀伤性强。但其仍然有一些不良反应，如皮疹、药物性水肿等，这些不良反应给患者带来了极大的痛苦，有的甚至成为剂量限制性毒性，使患者被迫减小药量甚至造成停药。中医药配合分子靶向治疗在增效减毒方面已经显示出了极大优势。如中医药对吉非替尼（易瑞沙）所致皮肤瘙痒、充血，少数患者可有皮肤破损，出现脱屑、渗液，并可能继发感染的减毒作用收到了满意疗效。中医药联合靶向药物治疗NSCLC增效的研究较多，如疏风解毒消疹方配合易瑞沙、“护胃愈肤汤”治疗卡培他滨所致手足综合征、厄洛替尼联合消岩汤加减方、康莱特注射液、艾迪注射液在病灶缓解率、临床症状及生活质量等方面均有不同程度的改善 ^[83]。

肿瘤转移是一个多步骤、多环节、多因素参与的复杂过程，是恶性肿瘤生物学行为的特征性表现，也是临床治疗失败的主要原因。据统计，60%以上的恶性肿瘤患者于初次诊断时发现有转移，而现有的治疗手段还不能十分有效地防治术后复发和转移。

近年来，中医药以其整体防治观念和独有的辨证论治体系，无论在实验研究还是在临床研究方面都显示出了控制肿瘤复发转移方面的优势，并得到医学界的重视及肯定。在实验研究方面，从药物的提取成分、单味中药细胞分子水平的研究到复方抑瘤率的研究，都显示了中药抗肿瘤的作用，其机制主要表现在：调节宿主免疫功能、降低血液黏度、诱导癌细胞分化、诱导癌细胞凋亡、影响癌细胞黏附、直接细胞毒作用以及影响转移抑制基因和激素水平等环节 ^[84]。临床研究方面，中医药控制复发转移的机制尚未阐明，主要还是以患者的生存期为终点目标为依据进行研究。以肺癌为例，如陈志峰等 ^[85]采用Meta分析的方法对国内7年来单纯以中医药治疗原发性非小细胞肺癌，并与化疗作对照的研究文献进行定量合并分析，统计其中7篇文献中位生存期，累计病例1909例，中药组中位生存期平均为335.4天，化疗组为231.8天，差异有显著性，表明提高远期生存率是中医药的优势，中医药治疗肺癌并非仅仅是局部杀伤癌细胞，可能还与其抗癌转移的作用有关。

多年的临床试验表明，中医药在延缓肿瘤发展、改善生活质量、延长生存时间等方面有鲜明的特色，在某些方面具有一定的优势。中医药治疗肿瘤与当代抗癌高端技术的器官移植、分子靶向治疗等有互补作用。中医药提高生存质量和生存期的研究可大致分为：中西医结合提高患者的生存质量及生存期和单纯中医药治疗提高患者的生存质量及生存期。

现代医学在诊断肿瘤、清除病灶、争取根治方面有一定的优势，但给患者带来的较大副作用，严重影响了患者的生活质量。手术是治疗肿瘤的有效方法之一，但手术创伤不仅影响机体免疫功能及功能恢复的影响，也给肿瘤的复发转移提供了机会；放化疗的毒副作用也增加了患者的痛苦，降低其生活质量。中医学长于辨病与辨证相结合，攻补兼施，扶正祛邪，将中西医之长结合，互补其短，可以取得较好的疗效，使肿瘤患者有更好的生存质量。中医配合手术、放化疗、靶向药物治疗，可提高生存质量和生存期。如刘嘉湘从整体出发，采用辨证与辨病相结合的方法，分别对304例和310例患者进行中药组和中药加化疗组进行随机对照研究，证明中医和西医进行有机结合，取长补短，充分发挥两者之长，在提高疗效、延长患者生存期及维护和改善癌症患者生存质量方面，可取得比单纯中医或西医治疗更佳的疗效 ^[86]。

恶病质是严重影响患者生活质量及缩短生存期的主要因素，并且越到晚期恶病质的发生率越高。部分肿瘤患者病情已属晚期，失去了根治性治疗的机会，予以益气、养血、补阴、温阳等中药，可以调整机体的内环境，提高食欲，增强体力，改善睡眠及精神状况，减轻临床症状，预防恶病质，延缓终末期肿瘤患者的衰竭，延长生存期，提高患者的生存质量。周岱翰 ^[87]采用前瞻性、多中心、随机、对照的临床研究方法，对294例Ⅲ、Ⅳ期肺癌患者进行临床治疗观察，分为中药组（服用鹤蟾片、参一胶囊）99例，西药组（NVB + DDP）92例，中西药组（鹤蟾片、参一胶囊加NVB、DDP）103例，治疗后其中位生存期及1年累积生存率依次为292天，45.38%；236天，42.17%；355天，48.86%。生活质量分析以中药组较好，中西药组次之，西药组较差。张双胜等对48例确诊为Ⅳ期肺癌的不接受放疗、化疗的老年患者按照自愿的原则分为中医综合治疗组和单纯对症支持治疗组，结果治疗组患者体重增加、饮食改善、癌痛缓解率在93%以上，而对照组为47%～70%；治疗组有90%以上的患者提高了KPS评分和生存质量评分，对照组在76%左右，且在积分提高程度上明显低于治疗组。

中医药在肿瘤中发挥的这些作用日益受到国内外专家学者的关注。自2006年，美国国立癌症研究所补充与替代医学办公室已经组织了3次关于中医药与癌症研究的专题会议。我科林洪生也重点介绍了国家中医肿瘤“十五”和“十一五”的研究设计及结果。中医药在肿瘤中的作用逐渐受到了国外专家的认可，并建立起联合培养博士后的国际合作新模式，但由于缺乏公认的、客观的疗效评价标准，中医药治疗肿瘤的特点和优势仍无法得到科学和全面的展示。伴随着日益深入的国际交流，客观地评价中医药治疗肿瘤的疗效，研究制定一个具有中医特色的、符合中医疗效特点的疗效评价体系，已成为当前最为迫切的中医肿瘤研究的重要任务之一。建立和完善具有中医特色的、并能被国内外学者接受的肿瘤疗效评价体系是中医肿瘤学科国际化的关键。该评价体系也将为中医药国际合作和交流提供更加便捷、科学客观的平台。

肿瘤疗效评价的内容向符合中医疗效特点的方向转变，为中医疗效评价的建立提供了新的契机，如客观指标结合主观指标、注重综合指标评价、远期和近期指标联合评价等，但目前中医肿瘤疗效评价体系至今未形成完整的系统疗效评价标准，正处于不断完善中。我科和上海、广州等主要研究机构已经提出了包括癌灶缓解率、生活质量、临床症状、临床获益、生存期等组成的综合疗效评价体系。近年来，很多人对中医药治疗肿瘤疗效标准的建立做了有益的探索，这些中医药肿瘤疗效标准的尝试，均反映了肿瘤疗效评价应该综合化的趋势，既注重瘤体大小，又关注生活质量，强调患者的主观感受，努力建立有中医特色的肿瘤疗效评价体系。

（1）中医药是有确切疗效的，任何自然的东西都是适合生存规律的。

（2）建议中医肿瘤治疗用以下评价标准：①PFS/TTP（肿瘤无进展生存期）作为第一评判标准；②生活质量作为第二评判标准；③其他：中位生存期、有效率、1年生存期等。

以林洪生和周岱翰提出的中医肿瘤疗效评价体系为代表 ^[88，89]：林洪生在国内首先提出了以瘤体变化、症状、生活质量（卡氏评分）、体重、免疫功能为综合评价指标的针对晚期非小细胞肺癌的疗效评价方法“中医治疗中晚期肺癌患者近期临床受益（疗效）评定标准”。周岱翰等拟订了《实体瘤的中医肿瘤疗效评定（草案）》。该标准分两部分：①Ⅰ～Ⅱ期（早、中期）疗效评定标准为：总疗效评定标准（100%）=瘤体变化（40%）+临床症状（15%）+体力状况（15%）+生存期（30%）；②Ⅲ～Ⅳ期（晚期）疗效评定标准为：总疗效评定标准（100%）=瘤体变化（30%）+临床症状（15%）+体力状况（15%）+生存期（40%）。两种疗效评价体系均通过采用前瞻性、多中心、随机、对照的临床研究方法进行验证，结果提示：两种疗效评价体系分别通过与WHO、RECIST等实体瘤疗效评价进行比较，更能反映中医药治疗肿瘤的特色与优势，值得进一步推广研究 ^[90，91]。

由于现有的标准不能全面客观地反映中医药治疗肿瘤的效果、缺乏具有中医疗效特色指标的评定标准以及中医肿瘤疗效评定标准欠规范等，因而要客观、科学、系统地评价中医药治疗肿瘤的疗效，就必须研究制定一个全面符合中医药疗效特点的标准，并且应加快其相关体制的完善，以适应现代医学要求和发展趋势。可以从以下几个方面进行研究：①制定中医治疗肿瘤疗效评价的原则，这是中医疗效评价标准的首要任务。②加强辨证分型规范化和干预措施标准化，以便疗效评价的实施研究，是建立疗效评价体系的基础。③完善和规范中医肿瘤疗效评价的特色指标。医药疗效指标需同时采用通用指标与特色指标。通用指标是指现代医学通用的指标，如生存率、中位生存时间等预后相关指标，生活质量指标也是另一类通用指标。特色指标是现代医学不具备的但中医药学具有的指标，如证候及舌苔、舌质等相关指标。④建立具有中医特色的生存质量量表。学者认为，可以尝试建立一个或一系列具有中医特色的生活质量量表。有人提出应根据中医理论体系的特点，结合WHO生活质量量表研制指导原则，制订适合中医特点的量表，如某一证的量表如“脾虚证生活质量量表”、“阳虚证生活质量量表”及中医药疗法具有疗效优势的疾病的中医疾病量表，恶性肿瘤显然可列于其中。⑤增添中医疗效满意度评价。满意度评价可以说是患者或家庭成员在主观和客观上，从医务人员服务态度及医疗技术、临床照顾者、医院其他工作人员的服务态度、经济成本、候诊的环境等多角度综合考虑，涉及患者就诊过程的方方面面，是对中医疗效水平的一种综合评价。疗效满意度的评价实际上是患者对中医疗效的一种评价，它对于中医未来发展的潜力具有重要意义。

现代医学对肿瘤疗效评价演变与中医药疗效特点日益具有一致性，如两者均注重生存质量、临床获益等软指标和肿瘤缓解率、TTP等硬指标以及其他综合指标的联合运用。在此基础上，学者们提出了中医肿瘤疗效评价方案，虽然在大体内容上达成了共识，但对于各种指标的权重、量化及引入中医特色疗效评价指标等问题依然存在分歧。这样就必须要求中医肿瘤疗效评价体系的建立需要开展包括RCT、队列研究等在内的多层次研究，使用临床流行病学、循证医学方法、DME方法和专家共识方法等为中医药的综合干预提供多级别证据 ^[92，93]，建立具有中医特色的生存质量量表，选择能够体现中医自身治疗特色与疗效优势的评价指标，有选择地将中医证候、舌诊、中医疗效满意度、肿瘤大小、生存质量、治疗到进展的时间（TTP）、中位生存期、带瘤生存期、总生存期、临床受益率、卫生经济学、免疫功能及肿瘤标志物等指标依据不同病种、不同分期纳入中医肿瘤疗效评价体系中，借助医学统计学等研究方法确定各指标在评价体系中的权重，同时通过与国外专家进行沟通和科研合作，从而使中医药临床疗效评价由经验走向更加科学、客观。

近半个世纪以来，肿瘤的治疗已进入综合治疗的时代。在循证医学指导下的个体化综合治疗是当今的标准治疗方案。辨证论治是中医个体化治疗的高度概括，是中医临床原则性和灵活性高度协调统一的体现。中医药同手术、化疗、放疗、生物学治疗构建成具有中国特色的肿瘤综合治疗模式，其在肿瘤治疗上一直发挥着独特的优势。中医个体化治疗是在中医理论基础上，根据患者“望、闻、问、切”四诊资料及客观的理化检查，结合七情、自然环境、社会环境影响，对所形成的个体化体质特征进行干预和治疗。中医综合治疗的概念是指在肿瘤治疗过程中，以中医药基础理论为指导，辨证论治，与现代医学治疗技术和手段相结合，有计划地合理应用现有各种治疗手段，最大限度地发挥中医整体治疗优势，力争中医在肿瘤的全过程中，恢复机体动态平衡，以期提高放化疗敏感性，最大限度地降低放化疗的毒副作用，减少肿瘤转移复发，使获得根治性治疗的肿瘤患者完全治愈，使晚期肿瘤患者的生活质量改善，延长带瘤生存期。这一概念，强调中医各种治疗方法的有机结合、中医在肿瘤治疗中的全程作用，明确提出了中医药治疗肿瘤各阶段的优势点。

中医药的个体化综合治疗肿瘤贯穿肿瘤发生发展的全过程，可分为4个阶段：癌前病变、围手术期、辅助治疗期、随访期和姑息治疗期。其治疗上不外乎扶正与祛邪两种大法，在用药规律上一般采用辨证+辨病+对症治疗，3种方式可酌情选用；具体形式为：汤剂+中药针剂+中成药+其他辅助治疗（针灸、外洗、外敷、食疗、音乐疗法、气功等），各种剂型可根据需要选用，如中国中医科学院广安门医院肿瘤科建议术后2～3年采用辨证汤剂+抗癌中药注射剂联合治疗，术后3～5年病情稳定，可采用单纯辨证汤剂+中成药；完成主体治疗的，术后2～3年采用单纯辨证中药汤剂+中成药为主，术后3～5年病情稳定可以减量或按照季节服用中药 ^[1]。中医药在恶性肿瘤不同阶段治疗中的作用点主要包括以下方面：①治未病：高危人群（癌前病变或“无瘤”患者）的预防，此阶段主要以祛邪为主；②围手术期：以扶正为主，祛邪为辅；③辅助治疗期（配合放化疗、分子靶向药物）：以扶正为主，起到减毒增效的作用；④随访期（巩固治疗与维持治疗）：祛邪与扶正兼施；⑤姑息治疗期：不能从化放疗获益的晚期患者或老年人、体力状态（PS）差的患者，可以用单纯中医药治疗，常以扶正为主、祛邪为辅，应个体化权衡扶正与祛邪的比例。

中医药是肿瘤综合治疗的重要手段，何时以中医为主治疗，何时选用中西医结合治疗，其间存在极大的临床技巧，需要丰富的临床经验和大量中西医治疗肿瘤的知识。当今肿瘤的最佳治疗方案是个体化的综合治疗，即在充分掌握应用现代肿瘤治疗方法的基础上，同时在中医理论指导下，科学地融入中医药，探究新的治疗方案，以便为肿瘤患者提供最佳、人性化、个体化的中医综合治疗方案。

但是，要实现中医、中西医“有序治疗”与“整体治疗”这一目标，就要求临床和科研工作者必须掌握科学的临床流行病学和循证医学知识，才能提供高质量的临床证据。高质量的临床试验是证明中医药防治肿瘤疗效的关键，为循证医学提供有力的证据，为临床实践提供依据。

随着医学的发展与新技术的产生，肿瘤病因、病机、治疗等方面都有了全新的认识。中医药作为我国的特色医学，随着时代的变迁，也在不停地从现代医学中汲取新鲜血液，但中医学因其具有独特的特点，在科研工作上存在着与现代医学不一样的研究方式。中医、中西医结合工作者经过半个世纪的共同努力与实践，在中医药防治肿瘤方面取得了斐然的成绩，但目前中医药无论在临床还是在实验研究方面均存在诸多问题。

①缺乏科学的、合理的及符合中医药特点的疗效评价标准；②缺乏严谨合理的设计和严格的操作规范，缺乏严格的质量控制标准；③缺少科学、系统地反映中医个体诊疗特色和复合干预策略的客观疗效评价方法。

①中医药的多靶点效应、主靶点与次靶点的内在联系需要进一步阐明；②中西医结合基础实验重复性差；③中医肿瘤基础研究中如何解决宏观辨证体系与现代医学的微观辨证体系、辨证与循证之间的矛盾，应进一步明确；④中医药双向调节的内在有待进一步阐明；⑤中西药之间的相互作用需要进一步明确，如中药与化疗药、生物治疗药物、分子靶向治疗药物之间的配伍禁忌及效价观察等 ^[18]。

摆在我们面前的不应只是研究的问题，更重要的应该是怎样去解决这些问题。回顾半个世纪的研究状况，分析目前研究存在的不足，未来的研究可能从以下几个方面有所突破。

①引入循证医学的研究方法，将会使中医肿瘤临床研究更加客观化、标准化，更能被广大患者及国际国内同仁认可；②现代系统生物学的研究手段，为中医药研究提供了研究的技术平台；③系统医学理论的提出，为中医药治疗肿瘤提供了前所未有的机遇；④现代科技及现代医学的发展，将使中医药防治肿瘤机制研究更加便利、快捷、高效 ^[18]。

最后，引用林洪生在《中国癌症研究进展》一书中的一段话：21世纪肿瘤防治的中国模式是根据肿瘤的生物学特点和病程特点，将整合医学的理念和方法引入临床治疗，强调辨证与辨病、微观与宏观、局部与整体、治标与治本、祛邪与扶正、生活方式与生存环境、自主康复与社会援助相结合，制定体现本科优势的客观疗效评价方案，创造优于任何单一疗法或医学体系的新医学模式，提高癌症患者的生活质量和生存时间。