细胞凋亡异常就像一把双刃剑，可以导致肿瘤的发生发展，也可以成为肿瘤的治疗方法。随着对细胞凋亡的深入研究，人们期望能通过触发肿瘤细胞凋亡程序进而抑制肿瘤的进展。将凋亡信号通路引向正常的药物或治疗策略有望清除肿瘤细胞。目前针对于诱导肿瘤细胞凋亡的治疗正成为抗肿瘤治疗的新靶向。

目前大部分抗癌药物都是通过诱导肿瘤细胞凋亡发挥作用。

主要是以p53和caspase为基础的治疗。大致分三种:基因治疗、药物治疗和免疫治疗。

最早在1996年曾有学者将含野生型p53的逆转录病毒载体注射入非小细胞肺癌细胞中，初步显示基因治疗的可行性。然而，单独使用 p53基因无法清除所有的肿瘤细胞，随后的基因治疗结合了其他抗癌方法。例如，在头颈部肿瘤、直肠癌、前列腺癌和脑胶质瘤的治疗中将 p53基因导入和电离辐射相结合。另外，还有研究使用病毒来清除p53缺陷细胞。

对于caspase的基因治疗主要围绕caspase-3进行。体外实验和动物研究均表明，将caspase-3基因转入均能诱导大量的细胞凋亡进而抑制肿瘤的生长。

以p53为基础的药物治疗有不同的作用机制。一种是使突变的 p53恢复其野生型的功能，如Phikan083；另一种主要发挥抑制细胞增殖的作用，如MI-219。而以caspase为基础的药物则是为了合成活性caspase。例如apoptin可以选择性地在诱导肿瘤细胞发生凋亡，但对正常细胞则无效应。还有一些药物除可直接激活caspase-3外，还能降低caspase-3的活性阈，提高肿瘤细胞对药物的敏感性。

主要是运用携带野生型 p53基因的疫苗进行治疗，但结果并不十分理想。

抑制肿瘤细胞抗凋亡活动主要是通过抑制Bcl-2家族蛋白和IAPs的活性。针对Bcl-2家族的或通过降低基因或蛋白表达（如Bcl-2、Bcl-xL、Bcl-W、Bmi-1、Mcl-1等），或通过使基因沉默来消除对肿瘤细胞凋亡的抑制作用。在白血病、乳腺癌、小细胞肺癌等的研究中显示出良好的疗效，有些药物已经进入临床实验。而针对IAPs的研究主要集中于抑制XIAP、suvivin、cIAP1等的活性。在抑制抗凋亡活性的同时，又提高了对放化疗的敏感性。

在肿瘤治疗中，很多药物是针对 p53的，或提高野生型 p53活性，或抑制突变 p53的效应，然而，并不是所有的肿瘤都与 p53基因有关，应用此类药物后疗效并不明显，而且不能避免放化疗带来不同程度的不良反应。一种被称为pifithrin-α的药物能通过抑制p53诱导的正常细胞凋亡，使得接受致死剂量电离治疗的鼠存活下来。

另外，很多提高肿瘤细胞凋亡的药物可以提高其他放化疗的疗效，在某种意义上说，也具有一定的生化保护的作用。

在肿瘤的治疗中，寻找合适的生物标志物对药物疗效进行合理的评估是非常重要的。每个个体对肿瘤治疗的反应并不相同，如果某药物对某种肿瘤细胞有效，那么该肿瘤细胞就会发生凋亡，释放很多凋亡产物，若能对凋亡过程中出现的这些蛋白及时进行测定，则对疗效的评估、治疗计划的选择等至关重要，有助于提高患者生存率。

CK18是乳腺癌重要的凋亡标志物。有研究显示，如果乳腺癌药物治疗有效，肿瘤细胞会释放高浓度的CK18，检测血清CK18即可发现CK18水平较高者生存率也较高。其他如IAPs被认为是直肠癌凋亡的标志物；suvivin被认为是膀胱癌凋亡标志物。有学者通过对淋巴瘤细胞（包括T细胞和B细胞）经肿瘤药物治疗（多柔比星）后进行凋亡蛋白测定，发现350种特异性裂解物，有的只在T细胞表达，有的只在B细胞中表达，或者两者共同表达，暗示不同肿瘤可能有不同的凋亡标志物。对于不同肿瘤特异性凋亡标志物的寻找仍是目前研究的方向之一。