临床试验

长期以来，为了引入新的治疗方法，人们一直将接受新疗法的群体与未接受治疗的群体进行历史比较。19世纪初，随着统计学方法逐渐发展，临床试验也小心翼翼地展开了（参见第四章）。例如，P·C.A.路易斯用他的数字医学对放血疗法的意义提出了质疑。长期进行动物试验的马让迪和伯纳德，也转而将试验对象转向了人类。

因为20世纪早期有诸多药理学发现，于是出现了各种委员会来制定标准，以确保发现的结果完全是药物所致，不受其他无关因素的影响。例如，英国医学研究理事会（BritishMRC）1931年成立的治疗试验委员会（Therapeutics Trial Committee）。20世纪，人们开始积极地在实验中加入同期、未被治疗的“对照组”。从大约1900年的自身对照或条件对照试验，发展到后来1940年左右的随机对照试验。1940年后，为了应对强烈的安慰剂效应，观察者和试验对象还要遵循“盲测法”。但那时的试验标准化指的是药物要在“七十公斤的男人”身上仔细试验，而对妇女、孕妇和少数种族的影响往往会被忽视。有关患者权利被践踏的调查如火如荼，忽视这些权利曾造成了灾难性的后果[此处的“后果”主要指二战中德国纳粹分子进行人体实验一事。战后，此事中为首的战犯被交给纽伦堡国际军事法庭审判，且法庭同时制定了规范人体实验基本原则的《纽伦堡法典》。]。战后制定的《纽伦堡法典》旨在解决这些弊端，并阐明了知情同意这一步骤的流程（见第十五章）。医学研究委员会（MRC）对结核链霉素的研究通常被认为是首例随机对照试验（RCT）[《英国医学杂志》（British Medical Journal）第二期，1948年，第769—788页。]，不过，该项荣誉花落谁家尚未确定—1944年医学研究理事会资助的关于开展青霉素治疗普通感冒的试验就是该项荣誉的竞争者之一。随后，在20世纪50年代，许多临床试验被用于癌症医学。

说到随机对照试验和循证医学运动，就不得不提到苏格兰流行病学家阿尔奇·L.科克伦。科克伦声称，他的第一次，也是最糟糕的一次试验，是1941年对酵母和维生素的营养价值进行的研究，但这次试验恰恰也是他最为成功的试验。这次试验的对象是科克伦本人及二十名饱受饥饿的战俘。战后，他为医学研究理事会在威尔士进行实地研究。1972年，科克伦出版了其颇具影响力的著作《效能与效率》，他在书中不满地指出，虽然随机对照试验已进行了多年，但大多数治疗方法并没有充分的疗效依据。1993年，以他的名字命名的科克伦协作组织（The Cochrane Collaboration）成立了，这是一个国际性项目，旨在通过系统性审查，核对各个实践领域中所有可用的随机对照试验的信息。

循证医学是加拿大麦克马斯特大学（McMaster University）的戈登·盖亚特于1991年创造的术语。他和同事大卫·萨克特是循证医学运动的倡导者，他们对方法论的改进进行了研究。随后，萨克特在牛津大学下属的循证医学中心担任指导工作。循证医学领域还有另外一位先驱者，伊恩·查尔姆斯。他从1978年开始在英国围产期流行病学单位担任指导工作（见第十一章），后来成为科克伦协作组织的创始理事，并于2000年被授予爵士头衔。

循证医学支持者们富有说服力的论点使得循证医学的理论被广泛接受，以求推进并改善治疗实践和医学教育。2007年，基廷和安布罗休认为循证医学创造了一种新的实践形式。它的历史还有待书写。但大多数医学史学家对循证医学这个词并不友好：他们声称循证医学过于依赖对疾病的静态诊断，忽略了其动态的发展过程，并倾向于暗示（尽管是无意的）我们的医学前辈们根本没有细想过证据这回事。如今，Medline[美国国家医学图书馆制作的医学文献库，收录世界范围内涉及生物医学各个领域的文献。]上到处都是表明这种观点的文章：在很久以前，伟大但被遗忘的“某某人”才是第一个使用循证医学理论的人。P·K.兰加查里则将循证医学形容为“换汤不换药”[《英国皇家医学会杂志》（J Royal Soc Med）第90期，1997年，第280—284页。]。但循证医学的支持者则抗议说，这些批评言论过分强调了循证医学所带来的意外后果或循证医学很难实现应用。